Spinalna mišićna atrofija je stanje često pogibeljno za
djecu u dobi do dvije godine života. Bebe s ovim poremećajem imaju rijetku
genetsku mutaciju koja sprečava živčani sistem da kontrolira određene mišiće.
Kako rastu, ta se djeca imaju sve više problema s pomicanjem udova, gutanjem
hrane i govorom.
Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je
odobrila gensku terapiju s jednom dozom ”zolgensma”, koja može izliječiti
spinalnu mišićnu atrofiju. Ulilo je to nadu za stotine pacijenata koji pate od
spinalne mišićne atrofije, kao i njihovim porodicama i ljekarima, sve dok
proizvođač ”Novartis” nije objavio cijenu liječenja, a ona je oko 2,1 milion
dolara po pacijentu, piše ”New York Times”.
Farmaceutske firme poput ”Novartisa” dobivaju brojne
vladine poticaje za razvoj lijekova za rijetke bolesti, a jedna od njih je
upravo spinalna mišićna atrofija. Ove lijekove brže se odobrava, a dobivaju i
izdašne porezne olakšice i proširenu patentnu zaštitu. Ali budući da
zakonodavci nisu vezali takve poticaje uz kontrolu cijena, a osiguranje možda
neće pokriti cijeli ili djelimični trošak liječenja, porodice se same bore da
pribave sredstva za ”zolgensmu”.
Uz sve to, situacija se dodatno zakomplicirala prošle
sedmice kad su nadležni iz Agencije za odobravanje lijekova rekli da je
”Novartis” regulatorima dala nepotpune i netočne podatke o primjeni
”zolgensme” te da su s tim informacijama izašli tek nakon što je lijek
odobren. A znaju li se nuspojave? I agencija i kompanija kažu kako
”zolgensmu” i dalje smatraju sigurnim i učinkovitim. Ali kako pacijenti i
njihove porodice mogu biti u to sigurni? Ovaj lijek je iskoristio nekoliko
povlastica koje u takvim slučajevima daje FDA prema programu za što hitnije
puštanje lijeka na tržište, uključujući i povlasticu koja omogućuje manji obim
podataka o djelovanju lijeka. Problem je što sve češće skraćeni postupci za
puštanje lijekova na tržište, koji su prije bili iznimka, sad postaju pravilo.
”Wall Street Journal” proveo je istraživanje i došao do
zaključka da je u posljednjih pet godina najmanje 60 posto svih novih lijekova
odobreno po takvom skraćenom i ubrzanom postupku, bez temeljite provjere.
Agencija kaže da je rastuća primjena ovih programa posljedica priljeva ovakve
vrste lijekova koji su dragocjeni za liječenje rijetkih bolesti ciljanim terapijama
i koji su namijenjene vrlo malom broju pacijenata. No, ima i loša strana.
Naime, odobrava se sve više lijekova koji na tržište dolaze sa sve slabijim
nadzorom.
Korist koju od toga imaju proizvođači je očita – manje
opsežna i kraća klinička ispitivanja znače i brži i jeftiniji proces puštanja
lijeka na tržište s većom vjerovatnošću da će ga i uspješno plasirati. A za
krajnje korisnike lijekova, pacijente, korist se teže može procijeniti.
– U nekim slučajevima dobivamo nevjerovatno inovativne
lijekove, ali u drugim slučajevima smo potpuno nemoćni jer nemamo dobre
mehanizme za procjenu – kaže David Vitrap (Whitrap), portparol ”Institute for
Clinical and Economic Review”, neprofitne organizacije koja ocjenjuje
isplativost lijekova na recept.
uključujući i lijek ”iressa”, za rak liječenje raka dojke, kao i
”lartruvo”, za sarkom mekih tkiva, povučeni su s tržišta zbog skraćenih
postupaka kliničkih ispitivanja.
